Die britische SynaptixBio Ltd. hat ihre Zusammenarbeit auf dem Gebiet der Entwicklung von Antisense-Nukleotiden (ASOs) gegen erbliche H-ABC-Leukodystrophien aus dem Jahr 2022 mit der Evotec SE erweitert. Die Hamburger bereiten die klinische Prüfung des Leitkandidaten vor und screenen weitere ASOs gegen seltenere Mutationen im überaktiven TUBB4A-Gen.
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Hoffnung für Patienten mit der unheilbaren Parkinsonkrankheit: die US-Gentherapie-Einheit Asklepios Pharmaceuticals (AskBio) der Bayer AG hat in Großbritannien und den USA den Fast Track- und MHRA Innovation Passport-Status für AB-1005 (AAV2-GDNF) zur Behandlung von Parkinson erhalten. Beide sind die Basis einer beschleunigten Zulassung.